La therapie genique prometteuse pour la maladie de Parkinson

Des chercheurs de l’Ecole Polytechnique Federale de Lausanne (EPFL) ont
effectue des experiences qui pourraient deboucher sur une nouvelle approche
therapeutique pour la maladie de Parkinson. Dans une etude publiee dans
« Proceedings of the National Academy of Sciences », une equipe de
scientifiques, dirigee par le president de l’EPFL Patrick Aebischer, a
decouvert qu’il etait possible d’empecher la degenerescence des cellules
nerveuses atteintes lors de cette maladie. Cette voie de recherche pourrait
prevenir l’apparition du parkinson chez les sujets qui y sont predisposes et
stopper sa progression une fois le trouble diagnostique.
La maladie de Parkinson resulte d’une degenerescence progressive de certains
neurones. Ces neurones, situes dans la partie du cerveau responsable du
controle des mouvements, meurent ou du moins deviennent trop endommages pour
produire la dopamine, un neurotransmetteur qui transfere l’information d’un
neurone a un autre.
Dans 5 a 10% des cas, la maladie est hereditaire. On constate qu’une
proteine appelee alpha-synucleine est mutee ou produite de maniere excessive
par la cellule elle-meme, avec pour consequence la degenerescence et la mort
de la cellule. Les scientifiques soupconnent fortement la parkine, une autre
proteine, de jouer un role important dans l’elimination de
l’alpha-synucleine et plus generalement dans la protection de la cellule.
Dans l’une des formes hereditaires de la maladie, la plus frequente
d’ailleurs, on constate une mutation sur le gene de la parkine, qui ne peut
plus assurer son role habituel.
Patrick Aebischer et son doctorant Christophe Lo Bianco ont reussi a
demontrer le role protecteur de la parkine. Ils ont pu exprimer cette
derniere dans les cellules qui contenaient un exces dangereux
d’alpha-synucleine. En fait, ils ont utilise une forme inoffensive de virus
(un lentivirus) pour acheminer et delivrer par injection le gene de la
parkine dans le cerveau et faire que ce gene puisse produire la precieuse
proteine. En analysant les cerveaux des rats six semaines apres l’injection,
les chercheurs ont remarque que cette proteine protegeait les cellules qui
exprimaient l’alpha-synucleine mutee.

Contacts :

Institut des neurosciences de l’EPFL - http://www2.epfl.ch/sv/len
Proceedings of the National Academy of Sciences - http://www.pnas.org
Patrick Aebischer, President de l’EPFL - tel : +41 21 693 95 20, email :
patrick.aebischer epfl.ch
Christophe Lo Bianco - tel : +41 21 693 95 18, email :
christophe.lobianco epfl.ch
Sources : « La therapie genique prometteuse pour la maladie de Parkinson » -
Communique de presse de l’EPFL, 29/11/2004 ; "L’EPFL a l’origine d’un nouvel
espoir de therapie genique pour la maladie de Parkinson" - Le Temps,
30/11/2004